益普生FOP治疗药物获FDA批准 治疗“石头人症”
时间:2023-08-19 02:54:18来源:亚汇网


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亚汇网获悉,8月17日,益普生宣布美国FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市,用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者,8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。新闻稿指出,Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物。

据介绍,进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症,并且会变成骨骼,将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。如果没有疾病改善治疗,目前的管理仅限于姑息治疗,最终,FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。

Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少新的异常骨骼的形成。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

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